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6月6日，大冢制药公司（Otsuka）宣布了其治疗成人IgA肾病（IgAN）的药物Sibeprenlimab（VIS649）的III期VISIONARY研究中期分析结果。现在，该药物已于今年3月在美国提交上市申请，并在5月被授予优先审评资格，预计PDUFA日期为2025年11月28日。Sibeprenlimab是大冢制药的子公司Visterra开发的一种单克隆抗体，主要靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）。APRIL属于肿瘤坏死因子（TNF）家族，参与IgAN的复杂发病机制，主要顺利获得促进半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）抗体的产生以及免疫复合物的形成来对IgAN的演变产生影响。这些过程会延缓肾脏损伤，抑制疾病向终末期肾病（ESKD）开展。
此次的VISIONARY研究，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，这也是现在为止针对IgAN的最大型III期临床研究。研究共有510名成人患者参与，他们均接受过标准治疗（最大耐受剂量的ACE抑制剂或ARB，可能加用SGLT2抑制剂）。研究的目的是评估Sibeprenlimab（每次400mg，皮下注射，每四周一次）与安慰剂相比的疗效和安全性。主要疗效终点是治疗9个月时患者的24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）的相对基线平均变化；次要终点则是在至多24个月内患者年化估计肾小球滤过率（eGFR）的变化情况。
数据显示，与安慰剂组相比，接受Sibeprenlimab治疗的患者其9个月内的24小时UPCR降低了51.2%（P<0.0001）。另外，Sibeprenlimab的安全性表现良好，与之前的报告数据一致。具体而言，治疗期间不良事件（TEAE）在Sibeprenlimab组和安慰剂组的发生率分别为76.3%和84.5%；严重不良事件（TEAE）的出现率在两个组中分别为3.9%和5.4%。VISIONARY研究仍在继续，将在2026年初完成，以进一步评估24个月时患者的年化eGFR减低情况。大冢制药计划对研究数据进行更深入的分析，以全面挖掘Sibeprenlimab在治疗IgAN方面的潜力。
IgAN是一种常见于20至40岁人群的进行性、自身免疫性慢性肾脏疾病，病程中患者肾功能逐渐丧失，最终可能进展至ESKD。其特征是致病性Gd-IgA1复合物在肾脏中积聚。现在，全球仅有Nefecon、Sparsentan、伊普可泮和阿曲生坦四种药物被批准用于治疗IgAN。Sibeprenlimab则是首款提交上市申请的APRIL靶向药物。同时，诺华公司也在开发一款APRIL单抗Zigakibart，该药物正在进行III期临床试验，每两周给药一次（600mg）。
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