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5月29日，据国家药品监督管理局（NMPA）官网信息显示，泽璟制药研发的一类新药吉卡昔替尼已取得上市批准。此药主要用于治疗成人中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化（PPV-MF）以及原发性血小板增多症继发性骨髓纤维化（PET-MF），帮助缓解与疾病相关的脾脏肿大及症状。

吉卡昔替尼由泽璟制药自主研发，具有强大的知识产权保护。作为一种双重抑制剂，吉卡昔替尼能有效抑制JAK家族的多种酶，包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2，特别是对JAK2和TYK2有更显著的作用。此外，该药还顺利获得抑制激活素受体1（ACVR1）降低铁调素转录，进而改善铁代谢失衡，增加血红蛋白，降低骨髓纤维化患者的贫血发生率及减少输血需求。

这次上市的批准基于一项关键的III期临床试验ZGJAK016取得的持续成果。该临床试验为随机、双盲、双模拟、平行对照的多中心研究，意在评估吉卡昔替尼相较于羟基脲片的治疗效果和安全性。主要疗效指标是治疗24周后，患者脾脏体积比基线减少≥35%（SVR35）的比例。在2024年的欧洲血液学大会上，泽璟制药发布了试验的最终分析结果。

研究数据显示，从2021年1月22日至2023年2月15日，共有105名骨髓纤维化患者参与试验，其中71人接受吉卡昔替尼治疗，34人使用羟基脲治疗。结果显示，吉卡昔替尼组在第24周的SVR35比例显著高于羟基脲组（64.8%对26.5%，p=0.0002）。吉卡昔替尼组患者的脾脏最佳缓解率为81.7%，而羟基脲组为32.4%；在第24周，总体症状评分减少≥50%（TSS50）的比例分别为62.0%和50.0%。

关于安全性，经过最终分析显示，吉卡昔替尼的安全性与中期分析结果一致。吉卡昔替尼组的平均用药时间为173.5天，而羟基脲组为154.9天。最常见的≥3级不良事件包括贫血、血小板减少、白细胞减少和中性粒细胞减少，其发生率均在两组中占比≥20%。

值得注意的是，现在国内上市的骨髓纤维化治疗药物中，除了进口药芦可替尼外，吉卡昔替尼是首个国产获批药品。根据资料，2024年芦可替尼的全球销售额为47.28亿美元。吉卡昔替尼的获批不仅填补了国产药物在骨髓纤维化治疗上的空白，也为患者给予了新的治疗选择。

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