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2021年，德国的科学家首次顺利获得CAR-T细胞疗法成功治愈了一位复发难治型系统性红斑狼疮（SLE）患者。这一突破开启了世界各地对B细胞介导的自身免疫疾病进行临床试验的大门，以验证CAR-T细胞疗法的有效性及安全性。同种异体的CAR-T细胞因其稳定性和可及时获取性，以及潜在的成本效益，被认为是治疗此类疾病的有力武器。然而，由于可能引发移植物抗宿主病（GvHD）、同种异体排斥及因基因编辑引发的潜在基因毒性和过度免疫抑制导致的感染风险，现在其临床应用受到限制。

2025年5月8日，浙江大学医学院的佟红艳、林进及华东师范大学与邦耀生物的研究团队在《Cell Research》期刊发表一项重要研究。这项研究顺利获得应用一种新型的同种异体CD19靶向CAR-T细胞疗法（TyU19），在复发难治型系统性红斑狼疮患者中展示了良好的安全性和有效性。研究中选取了四名22至24岁的女性患者，均有多器官受累的病史。

治疗期间，其中三名患者在接受淋巴细胞耗竭治疗后，都在第0天接受了特定剂量的CAR-T细胞注射。而第四名患者在接受洗脱期后，直接进行了细胞输注。结果显示，所有四名患者在随后的三个月内，病情得到显著缓解，且多个症状，如关节炎、脱发等消失。临床数据如补体因子C3和C4等指标也迅速恢复正常。

治疗后的不良反应主要为3级或4级的中性粒细胞及淋巴细胞减少，且所有患者仅经历了1级的细胞因子释放综合征。特别值得注意的是，研究团队有效避免了免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）和移植物抗宿主病（GvHD）。然而，虽然患者的免疫球蛋白水平有所下降，但在疫苗的接种反应上并未见显著减弱，且整个治疗期间未出现感染。

这项研究的突破在于TyU19疗法顺利获得CRISPR-Cas9基因编辑技术进行了一系列靶基因的系统性敲除。与传统的CAR-T疗法不同，该疗法对免疫系统进行了创新性的优化。研究甚至大胆尝试了不清淋预处理的新治疗模式，仍然取得了令人印象深刻的疗效。

此外，国际知名学术期刊《Cell》也首次发表了相关研究，展示了TyU19疗法在难治性免疫介导的坏死性肌病和系统性硬化症中的效果，再一次验证了其在自身免疫疾病治疗中的潜力和安全性。总之，同种异体CD19靶向的CAR-T细胞疗法（TyU19）在难治性系统性红斑狼疮患者中表现出其临床应用的价值，有望成为困难自体免疫疾病治疗的新希望。未来，需要进一步的研究来完善这一治疗方案，特别是其长期疗效和广泛适用性，以便为患者给予更为有效的治疗选择。

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