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全球制药巨头争相进入血友病“光明顶”

近年来，全球制药巨头们纷纷瞄准了血友病这一市场，犹如武林高手在“光明顶”决斗。血友病治疗领域迎来重大创新，首当其冲的是罗氏公司的艾美赛珠单抗（Hemlibra）。自2018年上市以来，这一药物的销售额保持了持续增长，2023年更是达到了45.95亿美元的峰值。这一切表明血友病治疗药物市场的巨大潜力。

Hemlibra的成功仅仅是血友病治疗市场的冰山一角。作为人凝血因子VIII的替代疗法，Hemlibra在治疗血友病A方面实现了许多突破。数据显示，2022年全球人凝血因子VIII市场规模达到约93亿美元（折合约665亿元人民币）。Hemlibra的便捷使用方式，每周仅需一次皮下注射，使其迅速成为血友病A治疗领域的重要选项。

然而，Hemlibra的市场地位也引来了其他跨国公司巨头们的严峻竞争。2023年8月13日，辉瑞公司提交了一款用于治疗血友病的TFPI抗体在中国的上市申请，其B型血友病基因疗法Beqvez和A型血友病基因疗法PF-07055480也相继取得了关键性临床试验的持续成果。此外，诺和诺德公司也在行动，其长效重组凝血因子Ⅷ注射用培妥罗凝血素α已获美国和中国市场的批准，更有一款被认为最有望挑战Hemlibra地位的双抗mim8预计将在2024年申报上市。

血友病市场为何如此诱人？血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传病，主要分为血友病A和血友病B。其中血友病A因凝血因子Ⅷ缺乏引起，占血友病患者中的八成以上。许多患者因为反复出血未能及时治疗，可能导致关节畸形或假肿瘤，甚至有生命危险。当前，替代治疗是血友病A的重要疗法，顺利获得定期输注外源性凝血因子来减少出血风险。据贝哲斯咨询预测，全球血友病治疗药物市场将从2023年的1102.25亿元人民币增长至2028年，年均复合增长率为8.62%。

中国的血友病用药市场也在快速增长。第三方数据显示，2023年市场预计达到55.2亿元人民币，到2030年将达到141亿元人民币，年化增长率为22.5%。这个庞大且迅速扩展的市场，为创新药物给予了巨大的机会。

Hemlibra顺利获得其解决未满足需求的优势取得了巨大成功。第一时间，相比传统的静脉注射凝血因子Ⅷ预防，Hemlibra的皮下注射方式大大提升了治疗的便利性和患者依从性。其次，对于存在凝血因子Ⅷ抑制物的血友病A患者，常规凝血因子预防和止血治疗失效，而Hemlibra给予了新的治疗途径。其临床数据表明，使用Hemlibra的患者年化出血事件大幅下降，患者有显著的治疗效果。

面对Hemlibra的强劲表现，对手们纷纷推出竞争产品。诺和诺德的mim8可能在每月注射一次的患者中表现出比Hemlibra更优的效果。辉瑞的TFPI抗体马塔西单抗也展示出强劲的止血效果，尤其是对因子替代疗法不再有效的患者。此外，辉瑞的A型血友病基因疗法顺利获得一次性静脉注射，实现了显著的出血率降低，但安全性仍需关注。

在中国市场，尽管仍以传统替代治疗为主，但也有一些Biotech公司在新药开发方面取得进展。信念医药的BBM-H901注射液已成为国内首个递交新药上市申请的血友病基因治疗药物。其他公司如苏州康宁杰瑞和安源医药也在TFPI抗体研发上取得一定进展。

总结：血友病的新型药物不断涌现，可能将改变市场格局，影响行业巨头的地位。银河国际GALAXY(中国)期待中国市场能够涌现出更多勇于创新的企业，为血友病患者带来更先进、更有效的治疗选择。

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